In der Europäischen Union ist Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) bei Patient:innen ab einem Alter von 6 Jahren zugelassen, die mindestens eine Nicht‑Klasse‑I‑Mutation im CFTR‑Gen (Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator) aufweisen.

Die Therapie wird für infrage kommende CF‑Patient:innen zur Verfügung stehen und ermöglicht eine Verbesserung der CFTR‑Funktion bei etwa 700 Betroffenen, was sich unter anderem in einer Reduktion des Schweißchloridspiegels zeigt.

In zwei pivotalen, direkten Vergleichsstudien zeigte Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor hinsichtlich der Lungenfunktion (ppFEV1) eine Nichtunterlegenheit gegenüber der derzeitigen Standardtherapie mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor in Kombination mit Ivacaftor. Gleichzeitig war die Therapie hinsichtlich der Reduktion der Schweißchloridkonzentration überlegen und erzielte damit eine stärkere Verbesserung der CFTR‑Funktion.

Univ. Prof. Dr. Ernst Eber, Leiter der Universitätsklinik für Kinder‑ und Jugendheilkunde an der Medizinischen Universität Graz erläutert: "Dieser neue CFTR‑Modulator bietet zwei wesentliche Vorteile: Zum einen zeigt sich eine effektivere Wiederherstellung der gestörten CFTR‑Funktion im Vergleich zu bisherigen Modulatoren, erkennbar an niedrigeren Schweißchloridwerten. Zum anderen kann die einmal tägliche Gabe die Adhärenz verbessern. Dies lässt langfristig verbesserte klinische Outcomes erwarten."

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