Vertex veranstaltete am 29. September 2025 im Zuge der Jahrestagung der ERS (European Respiratory Society) in Amsterdam eine Pressekonferenz zur Zulassung von ALYFTREK^® für die Behandlung von Zystischer Fibrose. Prof. Dr. Marcus A. Mall, Direktor der Klinik für Pädiatrie mit Schwerpunkt Pneumologie, Immunologie und Intensivmedizin an der Charité in Berlin und Univ.-Prof. Dr. Ernst Eber, Leiter der Universitätsklinik für Kinder- und Jugendheilkunde an der Medizinischen Universität Graz, präsentierten und erläuterten die Forschungsergebnisse, die zur Zulassung von ALYFTREK^® geführt haben.

Zystische Fibrose (CF, Mukoviszidose) ist eine seltene, lebensverkürzende, genetisch bedingte Krankheit, die mehr als 109.000 Menschen betrifft, darunter 56.000 in Europa. Die progressive Multiorganerkrankung kann die Lunge, Bauchspeicheldrüse, Nebenhöhlen, Leber, den Verdauungstrakt, die Schweißdrüsen und Reproduktionsorgane betreffen. Durch bestimmte Mutationen im CFTR-Gen kommt es zur fehlerhaften, mangelnden oder gar keiner Produktion des CFTR-Proteins, wodurch es zu einem Fehlen des Proteins an der Zelloberfläche kommt. Da jenes als Chloridkanal fungiert, kommt es dadurch zu einem unzureichenden Fluss von Salz und Wasser in und aus den Zellen in zahlreichen Organen. In den Atemwegen kann sich ein dickflüssiger, zäher Schleim ansammeln, eine chronische Lungeninfektion entwickeln und die Lunge fortschreitend geschädigt werden, was schließlich zum Tod führen kann. Auch die Sekrete von lebenswichtigen Drüsen – wie der Bauchspeicheldrüse – werden dickflüssig und zäh. Aufgrund dessen können sich Krankheitserreger wie Bakterien oder Pilze leichter ansiedeln. Durch die Verstopfung der Drüsen des Verdauungstrakts kommt es beispielsweise zur Zerstörung dieser Drüsen, was Unterernährung und Gedeihstörungen zur Folge haben kann.