Vor knapp einem Jahr wurde am Universitätsklinikum Salzburg unter der Leitung von Prof. Dr. Matthias Krause erstmals weltweit eine neuartige Zelltherapie mit aus menschlicher Nabelschnur gewonnenen extrazellulären Vesikeln (UC-MSC-EVs) bei der Operation einer Spina bifida-Patientin erfolgreich eingesetzt. Die Nano-Vesikel werden vom Körper nicht als fremd erkannt, anders als bei der Lösung mit Stammzellen. Die ersten Ergebnisse zeigen, dass dadurch Risiken, beispielsweise Immunreaktionen oder unkontrolliertes Zellwachstum, wie sie bei herkömmlichen Zelltherapien auftreten können, vermieden werden können. Die extrazellulären Vesikel wurden im GMP-Labor der PMU hergestellt.

Die Behandlung wurde an einer zweijährigen Patientin angewendet. Mehrere Monate nach der Operation zeigt sich der neurologische Zustand des Kleinkindes weiterhin stabil. Kritische Nebenwirkungen, wie etwa die Bildung eines Marködems blieben aus. Das Potenzial der Zell-Vesikel sehen die Forscher:innen speziell bei der Wundheilung, mit dem Ziel, die Entzündungs- und Narbenbildung zu minimieren, ohne dass dabei lebende Zellen transportiert werden müssen. 

Inzwischen wurde die neuartige Vesikel-Zelltherapie in Salzburg bereits erfolgreich bei einem weiteren Kind mit offenem Rücken angewendet. Dieses erholt sich gut vom Eingriff, deutliche Fortschritte sind in der Motorik sowie der Darm- und Blasenfunktion erkennbar. Das langfristige Potenzial soll nun in einer randomisierten klinischen Studie untersucht werden.