Frühere Zulassungsstudien zu Risdiplam wurden hautsächlich mit Kindern durchgeführt, diese neue Studie schließt damit eine Evidenzlücke. Erwachsene mit genetisch gesicherter SMA, die noch keine krankheitsmodifizierende Therapie erhalten hatten, wurden mit Risdiplam behandelt. 24 Monate lang wurden regelmäßig die motorischen Fähigkeiten mit etablierten klinischen Skalen überprüft. Bereits nach wenigen Monaten zeigten sich messbare Verbesserungen, die auch nach 18 Monaten und länger anhielten. 

Die Autoren erklären, dass die Therapie nicht nur eine Stabilisierung, sondern sogar eine klinisch bedeutsame Verbesserung bei Patient:innen mit SMA erzielen konnte. Dies eröffnet jetzt vielen Betroffenen eine völlig neue therapeutische Perspektive.

Risdiplam ist seit 2021 in Europa für Patient:innen aller Altersgruppen zugelassen.