Die chronische Graft-versus-Host-Erkrankung (cGvHD) ist eine verzögerte, oft langfristige Abstoßungsreaktion des Spender-Immunsystems gegen den Empfänger nach einer allogenen Stammzelltransplantation. Dabei treten Symptome wie Hautveränderungen (Rötungen, Trockenheit, Verhärtungen) sowie Veränderungen der Mundschleimhaut oder Übelkeit und Erbrechen auf. Die Erkrankung tritt bei 30–70 % der Erwachsenen und bei 6–33 % der Kinder auf, die im Rahmen der Behandlung von Erkrankungen wie Blutkrebserkrankungen oder Immundefektsyndromen eine Stammzelltransplantation erhalten haben.
Zu den derzeitigen Therapien zählen Kortikosteroide, häufig in Kombination mit anderen immunsuppressiven Arzneimitteln. Diese zeigen oft nur einen begrenzten Langzeiteffekt und können erhebliche Nebenwirkungen verursachen, darunter Infektionen, niedrige Blutzellzahlen und ein erhöhtes Risiko für neue Krebserkrankungen. Viele Patient:innen mit chronischer GvHD (50–75 %) benötigen mehrere Therapielinien, und wirksame Zweit- und Drittlinienoptionen sind begrenzt. Nur ein Drittel der Patient:innen beendet die Therapie erfolgreich.
Das neue Arzneimittel soll daher eingesetzt werden, wenn andere Behandlungsoptionen nur einen begrenzten klinischen Nutzen haben, nicht geeignet sind oder ausgeschöpft wurden. Belumosudil ist ein Proteinkinase-Inhibitor, der die Wirkung von ROCK2 blockiert, einem Protein, das an den Immunreaktionen beteiligt ist.
Die Empfehlung der EMA basiert auf einer offenen Studie, in der über einen Zeitraum von sechs Monaten 73 % der Patient:innen auf die Behandlung ansprachen. Etwa 5 % der Patient:innen erreichten ein vollständiges Ansprechen, während etwa 68 % ein partielles Ansprechen erzielten (Verbesserung mindestens eines Organs ohne Verschlechterung oder Neubeteiligung anderer Organe). Die häufigsten Nebenwirkungen waren Müdigkeit, Durchfall, Übelkeit, Kopfschmerzen, Erbrechen sowie erhöhte Blutspiegel der Leberenzyme.
Zur Bestätigung der Wirksamkeit soll noch eine randomisierte, kontrollierte Studie durchgeführt werden.