Das Wiskott-Aldrich-Syndrom (WAS) ist eine seltene, genetische Erkrankung, die fast ausschließlich Jungen betrifft. Das WAS-Protein kommt in Blut- und Immunzellen vor, die Mutation verursacht daher eine Fehlfunktion diesen Zellen. Die Patient:innen neigen zu Blutergüssen und Blutungen, und sind anfälliger für Infektionen, was zu einer Sepsis führen kann. Außerdem besteht ein erhöhtes Risiko für Krebsarten, wie Lymphome.

Etuvetidigene autotemcel ist eine Gentherapie, die aus CD34+ Zellen der Patient:in hergestellt wird. Die Zellen werden gentechnisch verändert, sodass sie ein funktionsfähiges WAS-Protein herstellen. Die Zellen werden rücktransplantiert, wo sie mit der Bildung gesunder Blut- und Immunzellen beginnen. 

Die Zulassung basiert auf einer Studie mit 27 Patient:innen mit WAS im Alter von 1 bis 35 Jahre. Die Daten zeigen, dass es vor der Behandlung 2,00 schwere Infektionen pro Jahr gab, und die ersten 2 Jahre danach nur noch 0,15. Ebenso ging die Anzahl schwerer Blutungsereignisse von 2,00 auf 0,16 zurück. Viele Nebenwirkungen sind auf die Vorbehandlung und Zusatzmedikation zurückzuführen, außerdem kam es zu Blutungen und Infektionen an der Infusionsstelle.