Die pädAML ist eine der aggressivsten Krebserkrankungen bei Kindern. Außerdem ist sie biologisch vielfältig und teilweise schwer zu behandeln. Die Überlebensrate konnte durch Optimierung von Therapieprotokollen verbessert werden, ist häufig aber immer noch ungünstig. Die neue Studie zeigt, dass man hochmoderne Bildgebung, molekulare Methoden und computergestützte Datenanalyse kombinieren kann, um Therapieresistenzen schon bei der Diagnose zu erkennen. 

Leukämiezellen aus Blut- oder Knochenmarksproben werden im Labor mit verschiedenen Medikamenten behandelt und anschließend wird unter dem Mikroskop beobachtet, ob sie absterben oder dagegen resistent sind. Das passiert im großen Maßstab und voll automatisiert. Mit Hilfe von Deep-Learning-Algorithmen wird dann der Effekt jedes Wirkstoffs in hunderttausenden Zellen parallel analysiert. Kombiniert mit genetischen und epigenetischen Daten, ergibt sich daraus ein detailliertes "Chemosensitivitätsprofil". Dabei zeigten sich klare Unterschiede zwischen den Risikogruppen und sogar Subpopulationen von Zellen, die sich einer Standardtherapie entziehen.

Das neue Verfahren macht die funktionelle Ebene sichtbar und erlaubt damit eine direkte Verbindung zwischen molekularem Profil und tatsächlichem Therapieansprechen. Damit rückt die Möglichkeit näher, Hochrisiko-Patient:innen bereits bei der Diagnose zu identifizieren und ihnen gezielt neue Therapien zukommen zu lassen.

Die nun vorgelegten Ergebnisse beruhen auf einer retrospektiven Kohorte. Der nächste Schritt sind prospektive klinische Studien, in denen die Methode in Echtzeit angewendet und mit dem tatsächlichen Krankheitsverlauf abgeglichen wird.