Teplizumab ist zur Behandlung von Patient:innen ab acht Jahren mit Typ‑1‑Diabetes zugelassen. Der monoklonale Antikörper richtet sich gegen das CD3-Molekül als Bestandteil des T‑Zell-Rezeptors auf T‑Lymphozyten. Der genaue Wirkmechanismus ist bislang nicht abschließend geklärt. Es wird jedoch angenommen, dass Teplizumab zur funktionellen Inaktivierung autoreaktiver T‑Zellen beiträgt, die gegen pankreatische Betazellen gerichtet sind. Darüber hinaus scheint es eine immunmodulatorische Wirkung zu entfalten, indem es die Population regulatorischer Zellen erhöht und somit die autoimmune Immunantwort dämpft. In der Folge kann die Manifestation eines klinisch manifesten Typ‑1‑Diabetes verzögert werden. Die Applikation erfolgt als intravenöse Infusion über 14 aufeinanderfolgende Tage einmal täglich.

Im Rahmen der Nutzenbewertung differenziert das IQWiG zwischen zwei Patientenkollektiven. Für Erwachsene und Kinder ab acht Jahren ohne familiäre Vorbelastung und mit Typ‑1‑Diabetes im Stadium 2 liegen aus der TN‑10‑Studie keine ausreichenden Daten zur Bewertung eines Zusatznutzens im Vergleich zur zweckmäßigen Vergleichstherapie vor. Entsprechend wird für diese Patientengruppe kein Zusatznutzen festgestellt.

Bei Patient:innen mit familiärer Vorbelastung zeigt sich zwar ein statistisch signifikanter Effekt zugunsten von Teplizumab gegenüber beobachtendem Abwarten, mit einer medianen Verzögerung der Krankheitsmanifestation um etwa zwei Jahre. Dennoch kommt das IQWiG zu dem Schluss, dass auch in diesem Kollektiv ein Zusatznutzen nicht belegt ist. Begründet wird dies insbesondere mit fehlenden Daten zum Einfluss dieser Verzögerung auf patientenrelevante Langzeitendpunkte, wie das Auftreten mikro- und makrovaskulärer Folgekomplikationen.

Zudem zeigt sich in der Gesamtbewertung bei Patient:innen im Stadium 2 mit familiärer Prädisposition ein ungünstiges Sicherheitsprofil. Es besteht ein Anhaltspunkt für ein erhöhtes Risiko schwerwiegender bzw. schwerer Nebenwirkungen mit erheblichem Ausmaß.