Typ-1 Diabetes kann in jedem Alter auftreten und beginnt häufig bereits im Kindesalter. Die Erkrankung verläuft in drei Stadien, wobei Symptome normalerweise erst in Stadium 3 auftreten, dann sind tägliche Insulininjektionen und eine Kontrolle des Blutzuckers notwendig. Dies ist eine erhebliche Belastung, insbesondere für Kinder und ihre Betreuer:innen. Daher kann eine Verzögerung der Erkrankung zu einem deutlichen Gewinn an Lebensqualität führen.

Teplizumab ist ein Antikörper, der die Selbstzerstörung der pankreatischen Beta-Zellen verlangsamt und dadurch auch den Krankheitsverlauf. Das Medikament wird als intravenöse Infusion einmal täglich an 14 aufeinanderfolgenden Tagen verabreicht.

An der Studie, die zur Zulassung führte, waren 76 Kinder und Erwachsene mit Stadium 2 Typ-1 Diabetes beteiligt. Mit einer Behandlung mit Teplizumab konnte der Beginn des Stadiums 3 um rund zwei auf vier Jahre hinausgezögert werden, genauer gesagt von 25 auf 50 Monate. Die häufigsten Nebenwirkungen waren einen Rückgang bestimmter weißer Blutkörperchen, Hautausschlag, niedriger Bicarbonatspiegel der zu einer metabolischen Azidose führen kann und eine Zytokinfreisetzungsreaktion.