Immunthrombozytopenie (ITP) gehört zu den seltenen Autoimmunerkrankungen, bei der die Thrombozyten und Megakaryozyten in das Visier der eigenen Abwehrzellen geraten. Bei Kindern können Infektionen der Auslöser sein. Bei Erwachsenen tritt die ITP eher im Rahmen von anderen Autoimmunerkrankungen auf oder in etwa 80 % der Fall ist, gibt es keine erkennbare Ursache. Dies führt zu schubförmigen oder einem dauerhaften Mangel an Thrombozyten, der wiederholte Blutungen zur Folge hat. Dies können harmlose Petechien, ein störendes Nasenbluten, aber auch lebensgefährliche Blutungen im Magen-Darm-Trakt oder Gehirnblutungen sein.
Die Behandlung im Notfall besteht bisher aus Kortikosteroiden, die die Bildung der Antikörper hemmen, und intravenösen Immunglobulinen, die die Phagozytose von antikörperbeladenen Thrombozyten verhindern. Im Falle chronischer Verläufe wird versucht, die Produktion von Thrombozyten durch Thrombopoetin-Rezeptor-Agonisten zu steigern oder die Zahl der Antikörper-produzierenden B-Zellen durch Rituximab zu dezimieren. Außerdem kann der SYK-Inhibitor Fostamatinib den Abbau in der Milz vermindern, genauso wie eine Splenektomie, die bei vielen Patient:innen durchgeführt wird.
Wenn dies nicht hilft, kann zukünftig Rilzabrutinib eingesetzt werden. Das oral verfügbare Mittel hemmt die Bruton-Tyrosinkinase (BTK), die an der Aktivierung von B-Zellen und Mastzellen beteiligt ist. Die Wirkung von Rilzabrutinib setzt rasch ein und hält langfristig an, durch eine kovalente Bindung an der Bruton-Tyrosinkinase.
Die Phase-III-Studie LUNA-3 zeigt, dass bei 23 % der Patient:innen mit Rilzabrutinib der Thrombozytenwerte auf mindestens 50.000/µl anstieg und keine Notfallbehandlung mehr benötigt wurde. In der Placebo-Gruppe kam dies nicht vor. Außerdem reduzierte Rilzabrutinib den Bedarf an Notfalltherapien um 52 % und schützte häufiger vor Blutungen. Auch die körperliche Ermüdung verbesserte sich nachhaltig. Die Nebenwirkungen waren zumeist mild bis moderat. Am häufigsten kam es zu Durchfall, Übelkeit, Kopfschmerzen, COVID-19, Bauchschmerzen, Arthralgie und Nasopharyngitis.