Die HCM ist eine genetisch bedingte Verdickung des Herzmuskels, von der etwa 0.2 % der Menschen betroffen sind. Patient:innen mit der nicht-obstruktiven Form, bei der keine Verengung des Ausflussbereichs im Herz besteht, leiden häufig an Atemnot, Brustschmerzen oder Herzrhythmusstörungen und haben ein erhöhtes Risiko für einen plötzlichen Herztod. Bisher gibt es kaum Behandlungsmöglichkeiten für diese Erkrankung.

Mavacamten gehört zu den sogenannten Myosin-Inhibitoren, die direkt auf für Verdickung und übermäßige Kontraktion der Herzmuskelzellen verantwortlichen Proteine im Herzmuskel wirken. Bei der obstruktiven Form der HCM ist Mavacamten ein äußerst effektives Medikament. Um Wirksamkeit und Sicherheit nun auch bei der nicht-obstruktiven HCM zu prüfen, wurde eine internationale Phase-III-Studie durchgeführt. Jedoch zeigt das Medikament keine signifikante Verbesserung im Vergleich zu Placebo. Bei einigen Teilnehmer:innen trat sogar eine vorübergehende Abschwächung der Herzpumpfunktion (LVEF < 50 %) auf. 

Die Autor:innen erklären: "Die Studie liefert dennoch wichtige Erkenntnisse für die Forschung. Sie zeigt, dass ein möglicher klinischer Nutzen der Myosin-Inhibitoren bei der nicht-obstruktiven HCM, wenn überhaupt, nur bei selektierten Patient:innen vorliegt. Dieses Wissen hilft uns, die Erkrankung besser zu verstehen und zukünftige Therapien, die direkt am Herzmuskel wirken, noch gezielter zu entwickeln."