Gentherapie ist eine neue vielversprechende Methode für die Behandlung seltener Erkrankungen, für die es bisher noch keine Therapie gibt. In Österreich leiden etwa 500.000 Menschen an einer Rare Disease und etwa 50 % davon sind Kinder. Die meisten dieser Erkrankungen (80 %) sind genetisch bedingt. 

Beim 17. Rare Disease Dialog wurde diskutiert, wie Gentherapie funktioniert, was sie besonders macht und wie man das Potenzial besser nutzen kann. Momentan trifft nämlich bahnbrechende Innovation, auf bestehende Infrastruktur und Bürokratie. Das Fazit der Veranstaltung war, dass gezielte Aufklärung, mehr Mut und systematisch erfasste Daten entscheidend sind, damit Gentherapien ihr volles Potenzial bei seltenen Erkrankungen ausschöpfen können. 

Den Nachbericht zur Veranstaltung finden Sie hier.