Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren
Eine offene Phase-3-Studie zu Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren mit zystischer Fibrose (einschließlich Patient:innen mit homozygoter F508del-Mutation [F/F] sowie F508del/Minimalfunktions-Mutationen [F/MF]) wurde auf der European Cystic Fibrosis Conference präsentiert.
Die Auswertung der Ergebnisse von 67 Kindern, die die 24-wöchige Behandlungsphase abgeschlossen hatten, zeigt, dass die Therapie insgesamt gut verträglich war und dem bekannten Sicherheitsprofil entsprach. Primäre Endpunkte der Studie waren Sicherheit und Verträglichkeit. Unter der Behandlung mit Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor kam es zu einer schnellen und klinisch relevanten Verbesserung der CFTR-Funktion. Die mittlere Reduktion der Schweißchloridkonzentration gegenüber dem Ausgangswert unter Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor betrug bis Woche 24 −9,6 mmol/L (95-%-Konfidenzintervall: −12,1 bis −7,0). 92 % der Kinder erreichten Schweißchloridwerte <60 mmol/L (diagnostischer Schwellenwert für zystische Fibrose), während 65 % Werte <30 mmol/L aufwiesen. Damit übertreffen die beobachteten Verbesserungen der CFTR-Funktion bisherige Ergebnisse anderer CFTR-Modulatoren in dieser Altersgruppe.
Der Hersteller plant, Zulassungsanträge für Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor in dieser Altersgruppe weltweit in der ersten Jahreshälfte 2026 einzureichen.
Langzeitdaten zu Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor und Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor
Auch Langzeitdaten aus 96‑wöchigen Interimsanalysen zweier offener Verlängerungsstudien wurden präsentiert und zeigten ein günstiges Sicherheits- und Wirksamkeitsprofil bei Patient:innen mit zystischer Fibrose ab einem Alter von 6 Jahren.
Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Kindern im Alter von 1 bis 2 Jahre
Eine offene 24‑wöchige Phase‑3‑Studie zu Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Kindern mit zystischer Fibrose im Alter von 12 bis 24 Monaten wurde am 4. Juni im Rahmen des Symposiums "Clinical and functional impact of highly effective modulators" präsentiert.
Berichtet wurden die Ergebnisse von 54 eingeschlossenen Kindern. Primäre Endpunkte der Studie waren Sicherheit und Verträglichkeit. Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor zeigte in dieser Altersgruppe eine insgesamt gute Verträglichkeit. Das Sicherheitsprofil entsprach den bisherigen Erkenntnissen. Die Behandlung führte zu einer raschen, statistisch signifikanten und klinisch relevanten Verbesserung der CFTR-Funktion. Die mittlere Abnahme der Schweißchloridkonzentration gegenüber dem Ausgangswert ohne CFTR-Modulator-Therapie betrug bis Woche 24 −71,8 mmol/L. 98,0 % der Kinder erreichten Werte <60 mmol/L, und 68,6 % lagen <30 mmol/L.
Für Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern im Alter von 1 bis 2 Jahren wurde daher die weltweiten Zulassungsverfahren bereits initiiert.
Sowohl die Anwendung von Deutivacaftor/Tezacaftor/Vanzacaftor bei Kindern im Alter von 2 bis 5 Jahren als auch von Ivacaftor/Tezacaftor/Elexacaftor bei Kindern im Alter von 1 bis 2 Jahren ist derzeit noch weiter Gegenstand klinischer Prüfung.