Die hypertroph-obstruktive Kardiomyopathie ist eine genetisch bedingte Form der Kardiomyopathie, bei der, meist im Septumbereich, eine Hypertrophie des Myokards im linken Ventrikel besteht, die zu einer Obstruktion im linksventrikulären Ausflusstrakt führt.

Aficamten ist ein kardialer Myosin-Inhibitor, der an die Motordomäne des kardialen Myosins bindet und dessen kraftproduzierenden Zustand hemmt. Dadurch wird die myokardiale Kontraktilität reduziert, was zu einer Abnahme der linksventrikulären Ausflusstrakt-(LVOT-)Gradienten führt.

In einer randomisierten Phase-III-Studie zeigte sich eine signifikante Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit, gemessen anhand der maximalen Sauerstoffaufnahme (pVO₂max), sowie eine Reduktion der belastenden Symptome. Zu den häufigsten Nebenwirkungen zählen Schwindel, systolische Dysfunktion (definiert als eine linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 50 %), Palpitationen und arterielle Hypertonie.

Aficamten könnte eine therapeutische Alternative zu Mavacamten darstellen, insbesondere aufgrund seiner kürzeren Halbwertszeit und einer unterschiedlichen Metabolisierung.