Hausärzt:in 02/2024

Sarkoidose: Erfolgsversprechende Therapie durch mTOR-Inhibitor

Ein Forschungsteam unter der Leitung der Medizinischen Universität Wien und dem CeMM hat einen vielversprechenden Therapieansatz für die entzündliche Erkrankung Sarkoidose identifiziert. Die Studie konzentrierte sich auf den mTOR-Signalweg, der den Stoffwechsel und das Wachstum in verschiedenen Zelltypen reguliert.

Die Forscher:innen setzten dabei den mTOR-Inhibitor Sirolimus ein, der 1999 erstmals zur Verhinderung von Organabstoßungen nach Nierentransplantationen zugelassen wurde und sich in präklinischen Modellen der Sarkoidose als vielversprechend erwiesen hatte. Die Hemmung dieses Signalwegs mit Sirolimus zeigte in einer klinischen Studie positive Ergebnisse bei der Behandlung von Hautgranulomen.

Eine topische Behandlung blieb zwar erfolglos, nach der systemischen Therapie kam es jedoch bei sieben von zehn Patient:innen, die die Studie abschlossen, zu einer teilweisen oder sogar vollständigen Rückbildung der Symptome, die bis zu zwei Jahre lang anhielt.

Die Studie legt nun nahe, dass die mTOR-Hemmung nicht nur auf Immunzellen, sondern auch auf Nicht-Immunzellen in den Granulomen abzielt und somit die Bildung neuer Granulome verhindern kann. 

Aufgrund der geringen Anzahl der Patient:innen lassen sich zwar keine definitiven Schlussfolgerungen für die Wirkung auf lebenswichtige Organe ziehen, in Planung ist jedoch eine multizentrische klinische Studie mit mehr Patient:innen, um die Hautergebnisse zu bestätigen und die Wirksamkeit des Medikaments, insbesondere bei der Lungenbeteiligung, die bei 90 Prozent der Sarkoidose-Betroffenen vorhanden ist, weiter zu testen.

Die Ergebnisse wurden aktuell im Journal Lancet Rheumatology veröffentlicht:
Efficacy and safety of mTOR inhibition in cutaneous sarcoidosis: a single-centre trial