Pulmonal-arterielle Hypertonie ist eine seltene, aber lebensbedrohliche Erkrankung. Ohne Behandlung beträgt die Lebenserwartung nur etwa drei Jahre. Die Erkrankung ist durch eine fortschreitende Umgestaltung der Lungengefäße, ihre zunehmende Verengung und einen erhöhten Lungengefäßwiderstand gekennzeichnet, das letztendlich zu Rechtsherzversagen und zum Tod führt. 

Bisher gibt es nur eine symptomatische medikamentöse Therapie, dies kann zwar die Lebensqualität erhöhen, hat aber keine Auswirkungen auf den Verlauf der Erkrankung. Diese schließen Endothelin-Rezeptor-Antagonisten, Prostaglandin-ähnliche Substanzen und Phosphodiesterase-Hemmstoffe ein, um die Lungengefäße zu erweitern und so den Druck zu senken. 

Der neue Wirkstoff Sotatercept bremst die Umgestaltung der Lungengefäße durch eine Verbesserung des Gleichgewichts zwischen Mechanismen des Zellwachstums und des Zellabbaus. In der neuen Studie bekamen Patient:innen mit Lungenhochdruck, deren Diagnose weniger als ein Jahr zuvor erfolgte, das Medikament. Als primäres Kriterium für die Beurteilung der Ergebnisse dienten die Feststellung einer klinischen Verschlechterung des Zustandes der Betroffenen, die Sterblichkeit aus allen möglichen Ursachen, Todesfälle, Notwendigkeit einer Lungentransplantation und andere Komplikationen.

Die ersten Ergebnisse sind positiv. In der Gruppe, die Sotatercept bekam, hatten 10,9 % schwere Komplikationen oder verstarben, in der Placebogruppe war dies bei 36,9 % der Fall. Ungeplante Krankenhausaufenthalte gab es beispielsweise bei 1,9 % der Patient:innen, welche das neue Medikament erhielten, und bei 8,8 % der Betroffenen mit dem Placebo. Die häufigsten Nebenwirkungen mit Sotatercept waren Nasenbluten (31,9 %) und Teleangiektasien (26,2 %).