Duchenne-Muskeldystrophie ist eine seltene genetische Erkrankung, die durch einen Mangel an Dystrophin verursacht wird, dies führt zu einer Schwächung der Muskeln und zu Funktionsverlust. Dieser Prozess wird durch erhöhte Level an Histon Deacetylase (HDAC) noch verschlimmert.
Das neue Medikament Duvyzat (Italfarmaco S.p.A) basiert auf dem Wirkstoff Givinostat und ist ein HDAC-Hemmer, der die unkontrollierte HDAC-Aktivität in dystrophischen Muskeln anpasst. Die Inhibition der HDAC-Aktivität hilft Entzündungen und Gewebevernarbungen sowie Verdickungen zu verhindern.
Duvyzat ist eine orale Suspension, die gleichzeitig mit der Kortikosteroid-Behandlung eingenommen wird. Die Behandlung mit Givinostat in Kombination mit Kortikosteroiden führt zu einem geringeren Abbau der Muskelfunktion. Die häufigsten Nebenwirkungen, die dabei auftreten, sind Durchfall, Bauchschmerzen, Thrombozytopenie, Erbrechen, Hypertriglyceridämie und Fieber.