Anwendungsgebiete, die Zulassungsempfehlungen erhalten haben

• Transfusionsabhängige β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit 
• Friedreich-Ataxie
• Colitis ulcerosa
• Schistosomiasis

Medikamente zur Zulassung empfohlen

• Casgevy (exagamglogene autotemcel): erhielt eine positive Stellungnahme, in der die Erteilung einer bedingten Marktzulassung (conditional marketing authorisation, CMA) für die Behandlung der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT) und der Sichelzellkrankheit (SCD) empfohlen wird. β-Thalassämie und Sichelzellkrankheit sind zwei vererbbare Erkrankungen der roten Blutkörperchen. Verschiedene Mutationen führen zu einer gestörten Produktion von Hämoglobin und damit zu Störungen der Funktion der roten Blutkörperchen. Casgevy ist eine zelluläre Therapie, die aus patienteneigenen hämatopoetischen Stammzellen besteht, die genetisch so verändert sind, dass sie eine normale Genexpression, und somit die normale Funktion der roten Blutkörperchen fördern. Das Arzneimittel muss nur einmalig verabreicht werden.
• Skyclarys (Omaveloxolon): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung der Friedreich-Ataxie bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren. Die Friedreich-Ataxie ist eine vererbbare fortschreitende degenerative Störung, die durch Mutationen in einem Gen verursacht wird, das für ein mitochondriales Protein, Frataxin, kodiert. Die gestörte Produktion dieses Proteins führt zu fortschreitenden neurologischen Symptomen wie Bewegungs- und Sprachstörungen sowie Gefühlsverlust. Skyclarys aktiviert ein Protein, das an der zellulären Reaktion auf oxidativen Stress beteiligt ist, der in den pathophysiologischen Mechanismus der Krankheit involviert ist.
• Velsipity (Etrasimod): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Patient:innen ab 16 Jahren mit mittelschwerer bis schwerer aktiver Colitis ulcerosa (UC), die auf eine konventionelle Therapie oder einen biologischen Wirkstoff nur unzureichend oder gar nicht angesprochen haben oder diese nicht vertragen. Die UC ist eine chronische Entzündungskrankheit, die den Dickdarm befällt. Obwohl die Ätiologie nicht vollständig geklärt ist, scheinen viele Faktoren an der Krankheitsentstehung beteiligt zu sein, darunter veränderte Immunreaktionen, Umwelt- und genetische Faktoren. Velsipity ist ein selektives Immunsuppressivum. Es blockiert Rezeptoren auf den Lymphozyten und verringert so die Wanderung der Lymphozyten zu den Entzündungsherden.
• Arpraziquantel (Arpraziquantel): erhielt eine Zulassungsempfehlung für die Behandlung von Schistosomiasis bei Kindern im Alter von drei Monaten bis sechs Jahren. Schistosomiasis ist eine parasitäre Krankheit, die durch Trematoden verursacht wird und zu Schäden an verschiedenen Organen wie der Blase, den Nieren und der Leber führt. Die Parasiteninfektion tritt in tropischen und subtropischen Regionen auf und betrifft hauptsächlich Menschen ohne Zugang zu sauberem Trinkwasser. Arpraziquantel ist ein Derivat von Praziquantel, das seit Jahrzehnten zur Standardbehandlung von Schistosomiasis eingesetzt wird. Arpraziquantel wurde entwickelt, um eine altersgerechte Darreichungsform für kleinere Kinder zu bieten, da es als Tablette zum Auflösen in Wasser zur Verfügung steht.

Empfohlen zur Erweiterung der therapeutischen Indikation

• Fexinidazol Winthrop (Fexinidazol): Erweiterung der Indikation für die Behandlung sowohl des ersten Stadiums (hämo-lymphatisch) als auch des zweiten Stadiums (meningo-encephalitisch) der humanen afrikanischen Trypanosomiasis (HAT) aufgrund von Trypanosoma brucei rhodesiense (r-HAT) bei Erwachsenen und Kindern im Alter von ≥ sechs Jahren und einem Gewicht von ≥ 20 kg.
• HyQvia (normales Immunglobulin vom Menschen): Erweiterung der Indikation auf die immunmodulatorische Therapie bei Erwachsenen, Kindern und Jugendlichen (0 bis 18 Jahre) bei chronisch entzündlicher demyelinisierender Polyneuropathie (CIDP) als Erhaltungstherapie nach Stabilisierung mit IVIg. Hyqvia ist bereits als Substitutionstherapie bei Patient:innen mit primären und sekundären Immundefektsyndromen zugelassen.
• Metalyse (Tenecteplase): Erweiterung der Indikation auf die thrombolytische Therapie des akuten ischämischen Schlaganfalls. Die Therapie muss innerhalb von 4,5 Stunden nach Beginn der Symptome eines Schlaganfalls und nach Ausschluss einer intrakraniellen Blutung durchgeführt werden. Metalyse ist in einer anderen Stärke bereits für die thrombolytische Therapie bei Verdacht auf akuten Herzinfarkt zugelassen.
• VeraSeal (Human-Fibrinogen / Human-Thrombin): Erweiterung der Indikation auf die unterstützende Behandlung bei Kindern aller Altersgruppen, bei denen chirurgische Standardtechniken nicht ausreichend sind: - zur Verbesserung der Hämostase. - als Nahtunterstützung in der Gefäßchirurgie. VeraSeal ist bereits für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen in denselben Indikationen zugelassen.
• Zinplava (Bezlotoxumab): Erweiterung der Indikation auf die Prävention der Rekurrenz einer Clostridium difficile Infektion (CDI) bei pädiatrischen Patient:innen ab 1 Jahr, bei denen ein hohes Rekurrenzrisiko einer CDI besteht. Zinplava ist bereits für die Behandlung von erwachsenen Patient:innen in derselben Indikation zugelassen.